资讯编号：2025T-0062

　　美国莱斯大学与贝勒医学院开发出名为Repair Drive的新基因编辑策略，可显著提高肝脏基因疗法的有效性，有望为约700种遗传疾病带来新疗法。该方法通过小干扰核糖核酸（siRNA）暂时抑制肝细胞存活所需基因富马酰乙酰乙酸水解酶（FAH）的表达，再将修饰版的FAH与治疗基因一同递送到肝细胞中，使肝脏小鼠模型中正确修复的细胞数量从约1％提升至25％以上，并为修复细胞提供选择性优势，使其在竞争中胜过错误编辑和未编辑的细胞。研究成果发表在《科学·转化医学》（Science Translational Medicine）上。

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