项目编号：2024D-0044

　　澳大利亚儿童医学研究所（CMRI）前身为儿童医学研究基金会，成立于1958年，后更名为研究所。研究所拥有科研人员132人，与全球790个机构有国际合作往来。CMRI创建了澳首个新生儿研究中心，合资建立基因治疗研究中心，在澳进行了首次针对遗传病的基因治疗临床试验；首次鉴定出端粒酶成分，发现15％的癌症依赖于端粒替代延长（ALT）机制；建立转化载体学以及载体和基因组工程设施，推进基因治疗；开发并实施了首个针对遗传性眼病的基因疗法、首个治疗视力丧失的细胞疗法；启动全球首个7年内转变癌症诊断和个性化治疗计划项目。

　　类器官（Organoids）是指利用成体干细胞或多能干细胞进行体外三维培养而形成的具有一定空间结构的组织类似物。随着诱导性多能干细胞（iPSC）技术出现，iPSC衍生类器官能够更好地在体外重建和模仿人体器官结构和生理学机制，为人类疾病研究提供独特模型，推进动物试验优化、减少及替代。

　　CMRI干细胞医学小组（SCM）专注视网膜、内耳以及视网膜－大脑类器官研究，能够使用人类细胞表型生成数百种用于筛选和组学的人类类器官，阐明疾病机制、开展药理学筛选、测试新疗法；优化基因治疗类器官AAV载体递送；使用多能干细胞（iPSC和胚胎干细胞）而不是成体干细胞（后者分化能力有限）；生成含有可移植感光细胞的视网膜类器官进行基因治疗；创新视网膜类器官蛋白质组和单细胞RNA测序优化方案；采用高通量微电极阵列（MEA）评估兴奋细胞功能。

　　SCM现拥有专有干细胞和类器官设施（SCOF），致力于实现高通量自动化类器官生成及评估研究，挖掘再生医学巨大潜力。

　　该项目目前处于实验室成果阶段，已申请发明专利，外方希望通过技术入股、投资等方式共同开展合作。