项目编号：2024D-0039

　　澳大利亚儿童医学研究所（CMRI）前身为儿童医学研究基金会，成立于1958年，后更名为研究所。研究所拥有科研人员132人，与全球790个机构有国际合作往来。CMRI创建了澳首个新生儿研究中心，合资建立基因治疗研究中心，在澳进行了首次针对遗传病的基因治疗临床试验；首次鉴定出端粒酶成分，发现15％的癌症依赖于端粒替代延长（ALT）机制；建立转化载体学以及载体和基因组工程设施，推进基因治疗；开发并实施了首个针对遗传性眼病的基因疗法、首个治疗视力丧失的细胞疗法；启动全球首个7年内转变癌症诊断和个性化治疗计划项目。

　　腺病毒相关病毒（AAV）是一种基因组DNA小于5kb的单链线性DNA缺陷病毒，是公认的基因治疗通用载体。与现有的其他病毒载体相比，rAAV免疫原性最低，几乎没有毒性和致病性。当前处于临床试验的大多数AAV都是在自然界发现的，且尚无针对天然AAV临床有效性及生产效率的优化方法。与传统抗体药物相比，AAV大规模生产和长期储存效率不高。AAV低效及低特异性转导可能导致基因治疗有效性降低。

　　CMRI拥有AAV优化及生产CMC全过程专利技术，可识别最具功能性的临床候选药物。其中，载体功能方面：拥有衣壳（由病毒衣壳蛋白亚基所形成的寡聚体）发现、开发、优化及测试全流程技术，原代人体组织临床预测、AAV输入、AAV库及AAV变体生成、测试、选择平台。载体生产方面：具备AAV模块化加工条件和多措施评估体系。CMRI正在与悉尼儿童医疗联盟（SCHN）合作、由新南威尔士州政府拨款资助，建设临床用药领域符合GMP规范的小型AAV生产设施，生产适合临床试验的AAV载体并进一步扩大规模推向市场。

　　该项目目前处于实验室成果阶段，已实现小规模试生产，申请了发明专利，外方希望通过技术转让、技术入股、投资等方式共同开展合作。