项目编号：2024D-0038

　　澳大利亚儿童医学研究所（CMRI）前身为儿童医学研究基金会，成立于1958年，后更名为研究所。研究所拥有科研人员132人，与全球790个机构有国际合作往来。CMRI创建了澳首个新生儿研究中心，合资建立基因治疗研究中心，在澳进行了首次针对遗传病的基因治疗临床试验；首次鉴定出端粒酶成分，发现15％的癌症依赖于端粒替代延长（ALT）机制；建立转化载体学以及载体和基因组工程设施，推进基因治疗；开发并实施了首个针对遗传性眼病的基因疗法、首个治疗视力丧失的细胞疗法；启动全球首个7年内转变癌症诊断和个性化治疗计划项目。

　　T系急性淋巴细胞白血病（T-ALL）的强化化疗方案一般为标准VXL治疗（基于长春新碱、地塞米松和L-天冬酰胺酶的治疗方法），5年内存活率为50％，但成年复发患者长期存活率仅不到10％。研究证明，化疗期间未能根除白血病干细胞（LSCs）是患者复发的原因。目前，抑制LSCs生理学关键信号通路的药物开发已被视为白血病化疗耐药性治疗策略。

　　动力蛋白酶是网格蛋白介导内吞过程中最后一个断裂步骤所需的一个大GTP酶族，CMRI基于药理学靶向，设计开发了Dynole化合物，通过对动力蛋白的可逆抑制，导致多个致癌信号级联的扭曲，从而限制白血病干细胞的可塑性和治疗耐药性。将Dynole?与标准VXL治疗相结合的联合治疗在临床前试验显示出显著的疗效，超过50％的小鼠群体存活且无白血病，而单独VXL治疗存活率为0。在另一项研究中，短暂的内吞抑制已被证明在人类中是安全的，同时是一种有效的肿瘤学治疗策略。

　　该项目处于实验室成果阶段，目前团队已能够开发以Dynole?为中心的第五代化合物并表现出增强的溶解度和效力。现寻求投资者或合作伙伴进行Dynoles作为白血病化疗耐药性治疗辅助疗法的临床前和临床开发。

　　外方希望通过技术转让、技术入股、投资等方式共同开展合作。