项目编号：2024D-0027

　　哈佛大学维斯（Wyss）研究所是一个颠覆性创新的研发引擎，通过开发模仿自然构建方式的突破性技术来改变医疗保健和环境，并通过组建初创公司和企业合作伙伴关系加速其转化为商业产品，从而在短期内对世界产生积极影响。通过打破学术界传统孤岛和行业壁垒来实现这一目标，Wyss研究所的研究人员能够在诊断、治疗、医疗技术和可持续发展等重点领域进行创造性合作。

　　HarborSite是哈佛大学Wyss研究所开发的下一代基因治疗平台，为肝脏、血液、肺、皮肤和其他组织疾病提供安全、持久的基因和细胞疗法。该平台通过结合两种基因组编辑技术——基因组安全港（GSH）和高效重组酶，克服了现有基因疗法的局限性。GSH是人类基因组中位于人类基因组编码和调控序列元件之外的区域。将治疗基因插入GSH中，可避免编码基因的潜在破坏和与癌症发展相关的基因的无意激活，从而确保其安全表达。高效重组酶是能够重新排列大DNA片段的小酶。利用这些酶的天然特性，可将各种大小的治疗基因精确、高效地整合到基因组中，而不会导致双链断裂。HarborSite平台具有以下优势。1.安全性。GSH可确保治疗基因的安全表达；2.持久性。GSH可促进治疗基因的长期表达；3.高效性。重组酶可将治疗基因精确、高效地整合到基因组中；4.适用性。该平台可用于多种细胞类型。

　　基于其在广泛疾病领域安全、持久的下一代基因疗法的巨大潜力，HarborSite被认定为2022－2023 Wyss验证项目。该团队目前正在Wyss研究所大力支持下开展概念验证研究，评估其技术安全性和有效性，并与Wyss研究所的业务共同寻求HarborSite技术的商业化。

　　该项目目前处于实验室成果阶段，外方希望通过技术转让、技术入股 、合作生产、投资等方式共同开展合作。